摘要：目前,在全球范围内,基于真实世界数据开展真实世界研究获取真实世界证据,用以支持药品/医疗器械的临床和监管决策,已成为值得研究与关注的重要话题,而形成证据的关键环节是设置可比的对照。该文从外对照设置出发,探讨真实世界研究外对照定义、应用场景,应用外对照的研究设计、统计分析、偏倚评估及报告规范等方面内容,以期为相关研究获取高质量真实世界证据,及使用真实世界证据支持决策提供参考。

摘要：作为真实世界数据的重要组成,常规收集的健康医疗数据(RCD)已广泛应用到上市后药品安全性评价。但如何生成高质量的RCD证据支持上市后药品安全性监管决策,在研究设计和分析上还存在挑战。本专家共识通过阐明RCD的定义、应用,并针对研究设计、数据分析提出基于RCD的上市后药品安全性评价基本要求及注意事项,以期促进我国高质量的研究证据的生产及应用。

摘要：目的：通过分析乡镇卫生院护理人员工作偏好，为基层留住护理人员提供政策参考。方法：基于离散选择实验的方法，抽取山东、安徽、陕西三省共164名乡镇卫生院护理人员进行问卷调查，利用条件logistic模型进行分析。结果：纳入分析的6项工作属性都具有统计学显著性（P<0.001）。其中月收入8000元与2000元相比，留在基层工作的OR为12.16，子女有好教育条件与没有相比，OR为10.59，有编制与无编制相比，OR为7.81。“月收入4000元+提供编制”和“月收入4000元+改善子女教育条件”两种干预组和，预计能保留98%以上的基层护理人员。结论：对乡镇卫生院护理人员来说，最重要的工作属性是收入水平、子女教育条件和编制。根据离散选择实验结果所设计的政策干预包将为基层护理人力保留政策发展提供重要参考。

摘要：目的探索MTHFR-MMP2基因-基因交互作用是否影响患腹主动脉瘤(abdominal aortic aneurysm, AAA)的风险。方法基于1∶2匹配病例对照研究设计,以2011-2014年解放军总医院血管外科的AAA患者、同期同一医院及北京市房山区两地性别、年龄匹配的非AAA患者为研究对象;采用标准化问卷收集其基本人口学资料、病史及行为危险因素;开展体格检查、腹主动脉超声,并采集5 mL外周静脉血液标本对基因分型。采用传统及机器学习方法,包括条件Logistic回归、广义多因子降维(generalized multifactor dimension reduction, GMDR)、非监督式稀疏因子分析的机器学习方法(EPIstasis sparse factor analysis, EPISFA),分别在相加交互作用、相乘交互作用尺度上,探索MTHFR与MMP2基因-基因交互作用是否影响患腹主动脉瘤风险,并采用交互作用超额危险度(relative excess risk of interaction, RERI)、交互作用归因比(attributable proportion of interaction, API)、交互作用指数(the synergy index, S)3种指标评价MTHFR与MMP2间的基因-基因交互作用的方向和大小。结果 2011-2014年共纳入155组1:2的匹配病例对照(共465人)。在调整协变量后,同时在乘法和加法尺度下发现MTHFR基因与MMP2基因上多个位点(rs1132896, rs1477017, rs1992116, rs243847)可能存在拮抗交互作用(P<0.05),影响AAA风险,并在3种分析方法中彼此验证;在高维交互作用上,GMDR和EPISFA提示MTHFR-MMP2间可能存在高维交互作用,具有较高的交叉验证一致性,且结果具有统计学差异(P<0.05)。结论 MTHFR-MMP2基因间可能存在拮抗基因-基因交互作用影响患AAA风险。

摘要：目的探讨铁强化酱油(铁酱油)健康教育的方法,并评价其可行性和有效性。方法采用以社区为基础的类实验方案设计,城乡干预组、对照组均约200人。在干预组所在社区通过人际传播进行铁酱油健康教育,如健康讲座、发放宣传材料、发放的酱油赠品。结果健康教育的作用主要体现在减少对铁酱油的担心(克服购买的障碍)和增强行为意向上,净提高率达到5%～25%,有效地促进了人们的购买行为,城乡干预组的新增购买者比对照组增加了近15%和25%。90%以上的参与者表示喜欢各种教育活动。结论通过人际传播在北京城乡开展铁酱油健康教育是可行的、有效的,可以推广到类似地区。

摘要：本文介绍了预测模型研究的偏倚风险和适用性评估工具PROBAST(Prediction model Risk Of Bias ASsessment Tool)的主要内容、评价步骤和相关注意事项。PROBAST从研究对象、预测因素、结局和分析4个领域共20个信号问题对原始研究的设计、实施和分析过程中可能产生的偏倚风险和适用性进行评价。通过综合分析,对原始研究每个领域和整体的偏倚风险和适用性做出判断,分为高、低或不清楚。PROBAST为个体预测模型开发、验证和更新提供了可靠的新评价工具,它不仅可以用于预测模型的系统综述,也可作为预测模型研究通用的方法学评价工具。

摘要：基于真实世界数据(RWD)产生的真实世界证据(RWE)可以更好地反映药物在实际用药人群中的效果。该文介绍了RWE研究的产生背景,梳理各国有关提高RWE研究设计规范化与透明度的相关举措,并对目前国际上具有代表性的随机对照试验(RCT)模拟研究进行概述,以期促进国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。

摘要：目的了解2014-2015年我国≥40岁慢性阻塞性肺疾病(慢阻肺)患者的患病相关知识知晓情况及其影响因素。方法采用2014-2015年中国居民慢性阻塞性肺疾病监测数据,共调查75107人。利用电子问卷采取面对面询问方式收集有关慢阻肺患病知晓及相关知识知晓等信息,通过肺功能检查舒张试验后FEV1/FVC<70%诊断慢阻肺患者共9134名,基于复杂抽样设计估计我国≥40岁慢阻肺患者的患病知晓和相关知识知晓率并分析其影响因素。结果9132名慢阻肺患者纳入分析。≥40岁慢阻肺患者的患病知晓率为0.9%(95%CI:0.6%~1.1%),慢阻肺相关知识知晓率为5.7%(95%CI:4.8%~6.6%),肺功能检查知晓率为3.4%(95%CI:2.8%~4.0%)。有慢性呼吸系统疾病史、有呼吸道症状和知晓慢阻肺相关知识的患者,其慢阻肺患病知晓率分别为3.9%(95%CI:2.9%~4.8%)、2.4%(95%CI:1.7%~3.1%)和7.1%(95%CI:4.5%~9.8%)。多因素logistic回归分析显示,慢性呼吸系统疾病史、呼吸道症状、职业粉尘和/或有害气体暴露以及慢阻肺相关知识知晓情况影响慢阻肺患者的患病知晓率。文化程度和慢性呼吸系统疾病史影响患者慢阻肺相关知识知晓率;民族、文化程度、慢性呼吸系统疾病史影响慢阻肺患者的肺功能检查知晓率。结论我国≥40岁慢阻肺患者人群的患病知晓率、肺功能检查知晓率以及慢阻肺知识知晓率均较低,应采取综合的慢阻肺管理与干预措施,不断提高慢阻肺患者的诊断水平及患病知晓水平。

摘要：目的对b型流感嗜血杆菌(Hib)疫苗纳入免疫规划(EPI)的卫生经济学研究文献进行系统评价。方法通过8个中英文文献数据库检索国内外Hib疫苗卫生经济学研究文献,对纳入文献进行信息提取,归纳Hib疫苗经济学研究的方法、设计和研究结果。结果共纳入32篇文献,其中25篇从全社会角度进行研究;26篇的研究对象为<5岁或<1岁儿童;均采用成本-效果分析(CEA)、成本-效益分析(CBA)和/或成本-效用分析(CUA);均使用静态模型。27篇文献(包括在中国研究的2篇文献)认为Hib疫苗纳入国家免疫规划具有经济学效益,即节约社会成本;5篇文献认为不具有经济学效益。结论本系统评价显示Hib疫苗纳入免疫规划通常具有经济学效益;建议中国针对Hib疫苗纳入国家免疫规划进行高质量的卫生经济学研究。

摘要：目的分析优势与劣势问卷自我报告版本的信度、效度,为正式引进该问卷提供依据。方法采用方便整群抽样方法,选取北京市1257名初高中生作为研究对象,以纸笔测试的方式对其施测优势与劣势问卷的自我报告版本。结果优势与劣势问卷自我报告版本存在的主要问题是内部一致性信度指标偏低,除全表和总劣势量表Cronbachα系数分别为0.69和0.68外,各分量表内部一致性信度水平均较国外同类研究有所不足,尤其是品行问题和同伴问题2个量表的Cronbachα系数仅为0.30;各分量表的相关方向符合量表设计,测量方向一致,但相关普遍达到统计学水平,说明存在测量同类潜变量现象,影响了测量因素的独立性;因素分析所提取的公因素大体与5个分量表形成了有效的对应,累计方差贡献率达到52.07%,结构效度相对可以接受。结论优势与劣势问卷在我国应进一步修正、检验和建立基线水平后,再正式投入实际应用。