摘要：目的探讨适应性富集设计中的效应点估计方法,为富集设计下的疗效估计提供参考。方法通过模拟适应性富集设计中的疗效数据,比较极大似然方法、第二阶段估计方法、Lindley估计方法、Bootstrap参数方法和条件无偏估计方法这五种方法在估计药物疗效方面的统计学性能。结果极大似然估计方法往往产生较大偏倚,且容易受参数影响;Lindley估计方法和Bootstrap参数方法偏倚较小,但Lindley估计方法可能低估药物疗效;第二阶段估计方法和条件无偏估计方法的估计几乎无偏。除了第二阶段估计方法外,其他方法的均方误差均较小。结论在适应性富集设计中,条件无偏估计方法的偏倚较小,均方根误差在可接受范围内,因此推荐使用该方法来估计药物疗效。

摘要：近几十年里,全球经历了多次重大病毒暴发,包括西非的埃博拉疫情、南美的寨卡病毒流行以及近期的全球COVID-19大流行。在这些疫情应对过程中,有效的疫苗为保护人民健康作出了重大贡献,但面对新发突发传染病防控不断出现的新问题,全球传统疫苗研发模式正面临前所未有的机遇与挑战,暴露了传统疫苗开发的时间长、成本高等局限性。本文探讨了现代疫苗临床试验中的创新设计,深入探讨针对疫苗特有的随机化方法,同时梳理了疫苗试验设计中的关键统计学考量,以期为疫苗开发提供科学支持,推动疫苗研发领域的持续创新与实践优化。

摘要：统计图形历史悠久,是呈现医学研究设计、结果、结论的重要方式。纵观近年来中英文学术期刊中的统计图形可知,当前医学研究人员对统计图形的科学性和规范性的把握尚有不足。本文以NEJM、Lancet、JAMA、The BMJ四大权威医学期刊中统计图形的要求为切入点,总结出统计图形的技术要求、设计要点以及常见统计图形的实用条件、注意事项,以供医学研究者参考。

摘要：罕见病由于病例少,难以开展大规模临床试验。本文介绍了几种潜在的可用于罕见病的小样本统计设计,包括交叉设计、自身多阶段交叉设计、随机安慰剂阶段设计、随机撤药设计、成组序贯设计、适应性设计等,讨论这些设计的优缺点及应用场景,进一步讨论了Bayes决策在罕见病临床试验中的优势。旨在为罕见病小样本临床试验的设计和实施提供参考。

摘要：为研究对苯二甲酸 (TPA)、乙二醇 (EG)、联苯 联苯醚 (DOW)对大鼠肝脏损伤的联合作用及其损伤机制 ,采用亚慢性动物实验 ,利用三因素两水平析因设计方法 ,分析研究了反映大鼠肝脏损伤的酶学、生化和形态学指标。结果表明 ,TPA、EG、DOW各联合染毒组大鼠的血清ALT活性和血清总胆汁酸 (TBA)含量 ,与单剂量染毒组及对照组相比均有不同程度的增高 ,析因分析结果提示 ,此 3种物质对肝脏损伤的联合作用特征表现为相加 (TPA +EG)、协同 (EG +DOW)、协同 (TPA +DOW)和相加作用 (TPA +EG +DOW) ,并通过形态学观察进一步得到验证。

摘要：目的探讨主要组织相容性复合体(major histocompatibility complex,MHC)区域遗传变异与胃癌易感性的关联。方法采用病例对照研究设计,以中国汉族人群MHC参考数据集为参照,利用SNP2HLA v1.0.3软件对MHC区域进行基因型填补;应用Logistic回归分析模型鉴定MHC区域中与胃癌易感性存在关联的遗传变异;基于公共数据库,通过系统功能注释探索MHC区域内的易感基因和功能性遗传变异。结果本研究发现,rs2517714为MHC区域与胃癌发生风险独立关联的遗传位点(OR=1.13,P=2.70×10-8);功能注释显示位于HLA-A基因外显子区域的氨基酸多态性位点及单核苷酸多态性(single nucleotide polymorphism,SNP)可能会影响HLA-A蛋白稳定性;同时,非编码区的功能性遗传变异rs9295829可能通过影响所在区域增强子活性,从而远程调控HLA-A基因表达,共同影响易感基因HLA-A的功能。结论MHC区域致病性遗传变异通过影响易感基因HLA-A功能,从而影响胃癌易感性。

摘要：目的介绍病例同胞对照设计的研究设计及统计分析方法,并对实际资料进行统计分析。方法以亚甲基四氢叶酸还原酶基因C677T突变与冠心病连锁研究为实例,采用同胞-传递不平衡检验(s-TDT)和同胞组不平衡检验(SDT)等方法进行统计分析。结果采用s-TDT分析,统计量Z=0.27,P>0.05;采用SDT分析,χ2=0.31,P>0.05。提示受累子代与非受累子代T等位基因分布差异无统计学意义。结论病例同胞对照设计使用患者同胞作为对照,避免了人群分层现象,可以用来检测基因与疾病之间的关联或连锁。

摘要：大型出生队列是持续、动态地收集个体生命早期暴露信息,探讨暴露与生命远期健康结局因果关联的一种重要的队列研究类型。但由于其设计复杂、实施难度大,如何保证出生队列建设的高质量高效率是国内外流行病学研究者面临的主要挑战。2016年,国家重点研发计划资助的中国国家出生队列(China National Birth Cohort)建设正式启动。该队列在设计实施过程中,不断积累经验,充分运用网络和信息化手段,探索并建立了一套“云端信息平台”,以支撑覆盖全国16家单位的出生队列建设。经过四年的发展,该系统平台在“出生队列人群招募和随访管理、数据的实时交互、队列质量控制、多级权限管理和职能划分”等多个方面已经发展出一整套完善的建设方案。该平台的设计框架和功能要素对于我国今后出生队列乃至大型人群研究的信息化建设具有重要的参考意义。

摘要：目的比较病例-同胞对照设计三种统计方法的检验效能。方法应用Monte-Carlo模拟方法,使用Slink软件产生的模拟家系资料,比较同胞-传递不平衡检验(s-TDT)、同胞组不平衡检验(SDT)和同胞对关联检验法(SAT)三种统计方法的检验效能。结果(1)SDT方法的I型误差最接近检验水准α=0.05;(2)在三种遗传模式中,s-TDT方法的效能最高,SAT方法的效能最低。结论病例-同胞对照设计使用患者的同胞作为对照,避免了人群分层现象,可以用来评价遗传因素与疾病之间的关联。

摘要：目的 比较国内外部分代表性院校公共卫生硕士(Master of Public Health, MPH)的培养方案,分析影响培养质量的核心要素,为我国MPH的培养提供优化意见与建议。方法 通过数据库、院校官网等途径收集目标院校MPH培养方案及人才培养相关政策,根据系统论从培养目标、培养模式、课程设置、专业实践及考核评价5个要素进行比较分析。结论 (1)要以胜任力为导向做好培养方案的整体设计,加强培养各环节要素的协同,保持培养体系自我调整发展的能力;(2)宽口径、跨学科融合支撑的课程体系是培养复合型、应用型高层次公共卫生人才的重要基础,可以通过设置课程模块增加自主选择的空间以适应多元化的培养要求,创新教学方法以培养学生的自主学习能力;(3)实践能力是MPH培养的核心重点,实践时长、实践领域与内容、考核评价方式都是确保培养质量的重要因素。