摘要：近年来，生命科学技术的革命性进展为许多疾病的治疗带来了新的希望，而相应的药物开发却因花费巨大面临风险，在很大程度上延缓了科学成果造福于人类的进度，美国FDA亦在2004年提出，药物开发亟须提高其效率与效益⑴。针对这一需求，具有Ⅱ／Ⅲ期无缝设计的适应性临床试验应运而生，这类设计可以有效缩短药品的开发时问旧[2-4]。本文针对临床试验的Ⅱ／Ⅲ期无缝设计及其研究进展进行介绍。

摘要：近年，非劣效性临床试验在药品开发中已有广泛的应用，统计学上关于试验药物相对于阳性对照药物的非劣效性评价方法已有多种，但主要集中在终点指标为二分类或正态连续型数据的临床试验。当观察指标为生存时间（survival time）时，可能包含截尾数据（censored data），则缺少相应的非劣效性评价方法，主要原因是生存分析设计背景下非劣效性的定义较为困难。本文拟介绍一种基于生存时间指数分布模型，假设对照组死亡风险率λ2与试验组死亡风险率λ1，之比为常数P，并在此基础上定义非劣效界值的分析方法，结合实例介绍其试验设计和统计检验方法，同时给出R软件实现程序。

摘要：定量资料的一般性统计分析中比较常用的方法就是t检验、方差分析与秩和检验,看起来简单,却容易出错。在分析时须考虑资料的设计类型,不要把t检验当成“万能工具”。只有结合实际,正确选择统计分析方法,才能得出令人信服的结论。

摘要：《不列颠百科全书》中说:"统计学是收集和分析数据的科学或艺术".医学统计学作为一门科学,必须如实地反映现状,得到真实的数据,这就是医学统计学的科学性;医学统计学作为一门艺术,则必须在统计理论的指导下,正确地运用统计学思维,针对数据特点,使用恰当的高效的统计分析方法,从而得到可靠的结果和科学的结论.

摘要：累积比数模型不适于分析在不同时间重复测量的有序数据．为此，本文在累积比数模型基础上，提出一种回归－自回归混合模型，用以解决重复测量数据间的不独立性问题．该模型可根据不同的实验设计灵活变化，并且能够给出类似于方差分析的剩余差分析结果。文中给出了应用实例．

摘要：非劣效临床试验是指在容许的范围内,证明试验药物的疗效不低于标准阳性对照药物疗效的试验研究。常用的非劣效试验有两臂和三臂试验,其中两臂试验包括试验组（E）和阳性对照组（R）;三臂试验在此基础上另加一安慰剂组（P）,目的是防止出现生物爬行现象（bio-creep）[1],并可以同时看出阳性对照组是否优于安慰剂组以及其效应大小,是一种最优的非劣效试验设计。

摘要：在新药临床试验中，经常需要使用非劣效性试验的方法，例如一种新药可能具有成本低、毒性小或者容易给药等特点，虽然其有效性可能会比阳性对照药物（标准组）差一些，但如果能够证明它在允许的范围内疗效不低于阳性对照药物，则可以推广使用。长期以来，针对如何更好地设计非劣效临床试验进行了很多的研究^[1-6]，

摘要：近年来，代谢组学发展迅速并广泛应用于营养学、毒理学、疾病诊断等各个领域。随着研究的深入，代谢组学所获得的数据集因研究设计的不同而日益复杂，产生了有时间间隔的动态代谢组学数据。然而目前分析此类数据的方法十分有限，并且在大多数情况下，这种动态数据所带来的因时间因素产生的变异直接被忽略。

摘要：目的建立权重概率主成分分析模型,通过模拟实验进行模型评价,选择最优模型进行代谢组学数据分析,为代谢组学数据分析提供降噪优化的分析方法。方法使用折刀抽样法计算变量载荷的置信区间和变异系数,利用变量载荷的变异信息设计倒数式、开根式、对数式三种加权方式进行原始数据中的变量加权,结合概率主成分分析模型建立权重概率主成分分析模型;通过模拟实验从第一主成分载荷的估计和预测效能进行模型评价,选择最优权重概率主成分分析模型;绘制代谢组学数据主成分得分图,利用中心距离比较权重概率主成分分析模型与概率主成分分析模型在可视化分组效果。结果倒数式加权概率模型在第一主成分载荷的估计和模型预测方面优于另外两种权重概率模型。在可视化方面,权重概率主成分分析不仅缩小了模型估计的不确定性,而且增大组间的中心距离。结论构建了权重概率主成分分析模型,不仅结果解释和可视化优于概率主成分分析模型,而且为差异变量的筛选提供了一个较小的参考范围。

摘要：目的推荐并改进一种用于新药临床试验中生存分析三臂非劣效性设计的半参数统计推断方法。方法采用Cox比例风险模型建立用于生存时间数据的三臂非劣效检验方法,通过模拟试验验证该方法的有效性,并给出样本含量估计的R语言程序。结果模拟试验结果证实,在样本删失风险率维持在一定水平时,三臂Cox模型能有效地控制I类错误发生概率,并保证较高的检验效能,实际应用简单有效。结论本文推荐的方法,可以有效地应用于三臂生存时间数据的非劣效性研究。