摘要：临床价值评价是药品临床综合评价的核心,是支持药品供应保障决策的重要环节。真实世界数据能反映实际诊疗过程,是评估药品实际临床需求、评价药品有效性和安全性证据的重要数据来源。本技术规范明确了真实世界数据用于药品临床价值评价的适用范围,以及开展价值评价研究的关键考量:包括适用于真实世界数据研究的药品临床价值评价维度,和如何有效利用真实世界数据进行评价,并针对研究设计和统计分析提出了基于真实世界数据的药品临床价值评价的研究实施要点,以帮助研究者正确认识和规范使用真实世界研究开展药品临床价值评价。

摘要：目的了解四川省偏远农村地区纯母乳喂养和奶瓶喂养现状,探讨母亲负性情绪与婴儿喂养方式的关系。方法采用多阶段整群抽样,选取四川省偏远农村地区6月龄内婴儿及其母亲作为研究对象。自行设计问卷用于收集母婴人口学特征和家庭基本情况,采用抑郁-焦虑-压力量表简版评估母亲负性情绪,采用母乳喂养自我效能量表评估母亲坚持纯母乳喂养行为的信心程度。结果共纳入723对婴儿及其母亲,纯母乳喂养率为34.16%(247/723)、奶瓶喂养率为57.54%(416/723)。有抑郁倾向的母亲纯母乳喂养的可能性更小(OR=0.532,95%CI=0.291~0.974,P=0.041),奶瓶喂养的风险更高(OR=1.877,95%CI=1.054~3.344,P=0.033)。进一步对不同母乳喂养自我效能进行分组分析,结果显示在低母乳自我效能的母亲中,有抑郁倾向的母亲比无抑郁倾向的母亲纯母乳喂养可能性更小(OR=0.461,95%CI=0.236~0.902,P=0.024),奶瓶喂养的可能性更大(OR=1.968,95%CI=1.047~3.701,P=0.036);在高母乳自我效能的母亲中,母亲抑郁、焦虑和压力倾向与婴儿喂养方式差异均无统计学意义(P均>0.05)。结论四川省偏远农村地区的纯母乳喂养率有待提高。母亲抑郁倾向越强,纯母乳喂养可能性越小,奶瓶喂养可能性越大。母乳喂养自我效能对母亲抑郁与纯母乳喂养和奶瓶喂养之间的关联有影响。

摘要：目的了解四川省多民族农村地区儿童膳食多样性及生长发育现状,探究膳食多样性与生长发育指标的关系。方法采用多阶段随机整群抽样方法,选取四川省汉族、藏族和彝族农村地区18~36月龄儿童及其主要看护人为研究对象。采用自行设计的问卷收集儿童及其看护人的社会人口学特征和家庭基本情况。按照联合国粮食及农业组织《衡量家庭和个人膳食多样性的准则》计算儿童膳食多样性得分(DDS)。采用标准的人体学测量设备测量儿童的身高(长)和体重,依据世界卫生组织标准计算儿童的年龄别身高Z评分(HAZ)、年龄别体重Z评分(WAZ)、身高别体重Z评分(WHZ)。运用多元线性回归分析儿童膳食多样性与生长发育指标的关系。结果共纳入1092名儿童,DDS为(4.8±1.7)分,低膳食多样性(DDS≤4)的儿童所占比例为45.3%。汉族儿童的DDS[(5.8±1.4)分]均高于藏族儿童[(4.9±1.6)分]和彝族儿童[(3.9±1.6)分](P均<0.001)。儿童生长迟缓(HAZ<-2)率、低体重(WAZ<-2)率以及消瘦(WHZ<-2)率分别为21.1%、4.9%、2.5%。多元线性回归结果显示,在调整了儿童性别、月龄、出生体重、是否早产、父母身高因素后,DDS与HAZ呈正相关(β=0.206,95%CI=0.158~0.254,P<0.001),进一步调整家庭固定资产、民族、看护人类型、看护人文化程度因素后,DDS与HAZ仍呈正相关(β=0.077,95%CI=0.026~0.128,P=0.003)。结论四川省多民族农村地区儿童的膳食多样性情况较差,且存在明显的民族差异,其中彝族农村地区问题尤为突出。儿童DDS与HAZ呈正相关。建议针对四川省多民族农村地区的儿童膳食特征,开展营养健康教育指导,从而改善儿童的生长发育状况。

摘要：目的探讨女性乳腺癌发病过程中肥胖相关蛋白可能存在的交互作用。方法采用病例对照研究设计,于2014年4月–2015年5月序贯收集279例原发性女性乳腺癌病例,按年龄频数匹配收集260例同期健康对照。通过文献循证筛选肥胖-乳腺癌病因链上较受关注的蛋白,运用酶联免疫吸附法测定研究对象血浆中相关蛋白水平。按照绝经状态分层后,采用多因素logistic回归和广义多因子降维法(generalized multifactor dimensionality reduction,GMDR)相结合的分析策略,探讨肥胖相关蛋白在乳腺癌发病风险影响中的可能相互作用。结果绝经前亚组中,胰岛素样生长因子1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGFBP3)、C反应蛋白(CRP)、抵抗素(RETN)、可溶性瘦素受体(sOB-R)、脂联素(ADP)存在边际高阶交互作用(测试集平衡准确度59.01%,交叉验证一致性10/10,置换检验P=0.05)。绝经后亚组中,瘦素(LEP)、sOBR、ADP、CRP、IGFBP3、内脂素(VF)存在高阶交互作用(测试集平衡准确度67.31%,交叉验证一致性10/10,置换检验P=0.01)。随着肥胖相关蛋白暴露数目的增多,绝经前后乳腺癌发病风险逐渐增大(OR绝经前=2.18,95%CI:1.69~2.82;OR绝经后=2.41,95%CI:1.75~3.32)。结论肥胖相关蛋白在对绝经前后乳腺癌发病影响上均存在高阶交互作用,未来的研究应密切关注这些蛋白在联合用作预测因子或构建乳腺癌风险评分时可能存在的交互作用。

摘要：目的介绍肿瘤新药Ⅱ期临床试验常用Gehan二阶段设计及Simon二阶段设计的设计原理和样本含量估计问题,提供SAS宏程序快速实现其样本含量估计。方法结合二项分布的确切概率原理说明单阶段设计、Gehan二阶段设计及两种Simon二阶段设计样本含量计算过程。利用SAS宏程序,通过设置不同参数比较其优缺点。结果 Simon极小极大设计与单阶段设计相比,不会增加最大样本含量;与Gehan二阶段设计相比,保证了在实际有效率很低时早期终止试验。结论 Simon二阶段比单阶段设计和Gehan二阶段设计更有优势,且极小极大设计在多数情况下比最优化设计受欢迎。

摘要：目的探讨血浆脂联素水平与不同分子亚型乳腺癌发生风险的相关性。方法本研究采用病例对照设计,选择2014年4月至2015年5月经组织病理学诊断确诊的乳腺癌新发病例437例作为病例组,选择同期健康体检女性469例作为对照组。采用统一编制的结构化调查问卷收集研究对象基本信息并采集血样,采用酶联免疫吸附试验(ELASA)测定血浆脂联素浓度。按绝经状态分层后,采用方差分析比较对照组与不同分子亚型乳腺癌血浆脂联素水平的分布差异,并用无序多分类logistic回归分析血浆脂联素水平与不同分子分型乳腺癌发生风险的相关性。结果乳腺癌患者中有310例Luminal型、83例HER-2过表达型和44例基底型。对照组血浆脂联素水平中位数(P25,P75)为14.85(9.69,21.35)μg/mL;病例组上述各分子亚型血浆脂联素水平中位数(P25,P75)分别为11.74(8.15,16.14)μg/mL、12.02(8.43,16.96)μg/mL和12.67(8.25,17.27)μg/mL,与对照组相比差异有统计学意义(P<0.001)。无序多分类logistic回归显示,调整了混杂因素后,与对照组比,血浆脂联素水平越高,绝经前Luminal型乳腺癌发生风险越低(OR绝经前Luminal=0.50,95%CI:0.27~0.92,P趋势=0.001),绝经后Luminal型和HER-2过表达型乳腺癌发生风险越低(OR绝经后Luminal=0.06,95%CI:0.02~0.23,P趋势<0.001;OR绝经后HER-2+=0.06,95%CI:0.01~0.62,P趋势=0.001),其余亚组无统计学意义。结论低血浆脂联素水平将导致绝经前、绝经后Luminal型和绝经后HER-2过表达型乳腺癌的发生风险增高。

摘要：随着人工智能的发展,机器学习在疾病诊断方面的运用逐渐广泛,对于基于机器学习的诊断性试验准确性研究,如何合理评估模型的性能对提升诊断准确性至关重要。本研究为系列方法学研究之一,首先从靶疾病、受试者选择、诊断性试验、参考标准、伦理等方面介绍了基于机器学习的诊断性试验准确性研究的设计原则。

摘要：目的了解邛崃市老年人低体重流行现状及相关因素。方法参照社区居民卫生调查表设计问卷,于2018年8-10月采用多阶段分层整群随机抽样方法,对邛崃市24个乡镇/街道常住居民进行问卷调查和体格检查,收集调查对象的基本情况、生活行为习惯、健康状况以及身高、体重等相关指标。低体重的判断采用成人体重判定行业标准(WS/T 428-2013)。共计14 929名60岁及以上老年人纳入样本(男性7581人,女性7348人;60~69岁8121人,70~79岁5176人,80岁及以上1632人),并计算低体重率,采用非条件Logistic回归分析低体重的相关因素。结果邛崃市老年人低体重率为5.7%(851/14929),其中男性为5.4%(413/7581),女性为6.0%(438/7348)。多因素Logistic回归分析显示,女性(OR=1.365, 95%CI 1.147~1.624)、高龄(70~79岁:OR=1.652, 95%CI 1.402~1.948;≥80岁:OR=2.557, 95%CI 2.079~3.145)、无配偶(OR=1.196, 95%CI 1.008~1.420)、吸烟(现在吸烟:OR=1.247, 95%CI 1.018~1.528;已戒烟:OR=1.536, 95%CI 1.036~2.276)、每天运动量未达到6000步(OR=1.259, 95%CI 1.083~1.462)、未患高血压(OR=1.591, 95%CI 1.321~1.915)者的低体重发生风险较高。结论 2018年邛崃市老年人低体重发生较低,性别、年龄、婚姻状况、吸烟史、每天运动量、高血压患病是老年人低体重的相关因素。

摘要：作为真实世界数据的重要组成,常规收集的健康医疗数据(RCD)已广泛应用到上市后药品安全性评价。但如何生成高质量的RCD证据支持上市后药品安全性监管决策,在研究设计和分析上还存在挑战。本专家共识通过阐明RCD的定义、应用,并针对研究设计、数据分析提出基于RCD的上市后药品安全性评价基本要求及注意事项,以期促进我国高质量的研究证据的生产及应用。

摘要：目的公共卫生信息采集是提升基层公共卫生服务能力的抓手,本研究以“卫健E通”APP为例,分析农村公共卫生服务人员持续使用该类APP的意愿及影响因素。方法采用混合方法研究中的探索性序列设计,选择四川省仁寿县为代表地区进行调研。首先,采用个人深入访谈法初步探索APP的使用现状、适用性、持续使用意愿等问题;其次,借鉴信息技术接受和使用整合理论、期望确认理论等构建乡医/村医使用满意度影响因素假设模型,并设计涵盖7个测量维度的结构化问卷,对调查地所有APP使用者进行调查,最后采用结构方程模型进行模型验证。结果本次访谈人员包括乡镇卫生院院长、公共卫生医生、乡村医生三类人群,共计21人,结果显示APP在推广应用中主要存在经费、政策支持不足,其次也存在软件功能欠缺、系统兼容性不足等问题。乡医/村医满意度影响因素定量调查共回收有效问卷593份。结构方程模型结果显示,有7个维度符合最初的假设,与满意度相关的维度降次排序为软件兼容性(r=0.617)、促成条件(r=0.211)、绩效期望(r=0.137)、努力期望(r=0.091)、社会影响(r=0.068)。结论为促进信息采集类APP在基层公共卫生服务中的应用,提升用户使用满意度,需要重点解决软件兼容性问题,打造各级医疗系统互联互通。同时,要统筹解决经费问题,优化软件功能,完善绩效考核体系,做好培训推广工作。