摘要：目的评价FOLFOXIRI方案（氟尿嘧啶/亚叶酸钙＋奥沙利铂＋伊立替康）治疗中国晚期结直肠癌患者的疗效和安全性。方法按照Ⅰ期临床试验设计以探索FOLFOXIRI方案的最大耐受剂量，固定氟尿嘧啶和奥沙利铂剂量，按照150、165和180 mg/m2（静脉输注90 min）3个水平逐级提升伊立替康的剂量。针对出现剂量限制性毒性的患者进行UGT1A1基因分型检测。结果共12例晚期结直肠癌患者纳入研究，FOLFOXIRI方案的推荐剂量为奥沙利铂85 mg/m2，亚叶酸钙200 mg/m2，氟尿嘧啶2 400 mg/m2（持续静脉滴注44 h），第1天给药；伊立替康150 mg/m2，第8天给药；每14 d为1个周期。常见不良反应为恶心、腹泻、白细胞减少、中性粒细胞减少和乏力，剂量限制性毒性为腹泻和中性粒细胞减少伴发热。全组有效率为66.7%。结论FOLFOXIRI方案治疗中国晚期结直肠癌患者安全、有效。

摘要：近年来单臂试验被越来越多地用于抗肿瘤新药的注册申请。与随机对照试验比较，单臂试验显著缩短了药品的上市时间，因此企业均期望以单臂数据支持新药注册。为鼓励创新，加速抗肿瘤药物研发，文章从单臂试验的产生背景、核心问题以及单臂试验支持注册的标准等方面．系统阐述了抗肿瘤药物单臂试验的设计和原则。