摘要：目的探讨生物类似药说明书撰写的技术考虑。方法调研国内外已发布的生物类似药说明书管理和技术要求,对比不同国家在监管方面考虑的异同,通过分析生物类似药本身的研发特点,并结合我国现有的说明书法律框架,形成生物类似药说明书撰写的技术考虑。结果与结论生物类似药通过证明其与参照药具有相似性而支持其上市,因此,生物类似药说明书有效性和安全性信息应主要按照参照药说明书进行撰写。同时,考虑到生物大分子及适应症外推等因素的复杂性,在说明书中标明其为生物类似药、使用商品名加以区分、结合自身研究情况简述其药代、药效和临床比对试验设计和主要研究结果等,将有助于为生物类似药上市后风险控制、安全性监测及临床医生和患者合理用药等提供科学依据。

摘要：目前临床上治疗甲型血友病以'替代疗法'为主,即直接向患者体内输注人凝血VIII因子(human factor VIII,hFVIII)。由于血浆来源hFVIII(plasma-derived factor VIII,pFVIII)对原材料血浆过度依赖,存在病毒安全性风险,且产能放大受限,因此国际上重组VIII因子产品(recombinant factor VIII,r FVIII)已经成为市场主流。由于r FVIII属于大分子、多亚基、复杂翻译后修饰的糖蛋白,其药学开发与评价存在着诸多挑战。目前国内企业尚无r FVIII产品上市,同类产品完全依赖进口。本文总结了国内外r FVIII产品开发的最新研究进展,并结合药品审评实践,就此类产品药学评价(分子设计、宿主选择、生产工艺与质量控制等)提出基本考虑,以期促进国内此类产品的开发进度。

摘要：药效学研究是中药新药研发中的重要环节,通过前期的药理毒理试验来考察成药性,为后期临床试验提供支持性数据,可减少后期研发风险。近年来中药药效学研究不断发展和进步,但是仍存在一些问题,影响了药效学研究在中药新药研发中作用的发挥。科学合理的设计是实现药效学试验价值与目标的基础。该文总结了审评工作中中药药效学试验设计方面存在的常见缺陷,包括试验项目、检测指标、给药剂量、给药时间、对照、检测时间点等方面的缺陷。在此基础上,提出了中药药效学试验设计的总体思路、关注要点以及具体要求,并提出一些思考。

摘要：目的探讨抗肿瘤中药药效学研究与评价的关注点。方法通过近年来对抗肿瘤中药药效学评价的认识和思考,总结此类药物药效学研究中存在的问题,对如何进行药效学研究和评价进行探讨。结果与结论抗肿瘤中药的研发应以临床意义为方向合理立题,根据拟临床定位并结合中药特点进行药效学试验设计和研究,药效学研究和评价应有机结合。

摘要：目的探讨生物类似药临床相似性比对试验设计的关键考虑要素及结果评价标准。方法检索、调研国外生物类似药指导原则及临床相似性评价相关文献进展,通过案例分析并与生物制药行业研发者、临床及统计学专家共同研讨等方法,形成对生物类似药临床相似性评价的思考。结果与结论生物类似药临床相似性评价的标准应基于产品特异性制定。对于不同的生物制品,在充分了解原研产品质量、有效性、安全性特征的基础上,找到合适的研究人群、终点及等效/非劣效界值至关重要。临床相似性评价标准中应考虑引入参照药自身临床应答变异、受试者临床疗效变异等因素设定界值,并在临床相似性比对试验中进行直接对比评估,从而全面评价临床相似性。

摘要：渗透泵给药系统可以实现药物的恒速释放,同时药物释放不受胃肠道p H及胃肠道蠕动的影响,具有良好的体内外相关性。此外,渗透泵制剂可以实现药物的持续释放,并降低血药浓度波动,从而降低药物的毒副作用。对于半衰期短的药物,渗透泵制剂可以提高药物疗效并降低毒性。因此,渗透泵制剂受到药物制剂工作者的广泛关注。本文通过查阅近几年国内外关于口服渗透泵给药系统的相关文献,介绍了现在国内外新型渗透泵制剂的研究现状,包括微孔渗透泵、夹层渗透泵、胃滞留型渗透泵、皮下埋植型纳米自乳化型渗透泵等多种新型给药系统,为渗透泵给药系统的研究与设计提供参考。

摘要：心血管疾病已居我国人群死亡原因的第一位。血脂异常是重要的心血管风险因素。新调脂药是近年来国内外心血管药物的开发热点之一。在新药的开发中,临床研究是证明新药人体有效性和安全性的重要环节,其设计和实施是否规范直接影响试验结果的可评价性。因而,药品管理机构常通过发布指导原则或者建议的方式,给企业提供临床研究方法的技术性建议。本文回顾了国内外药品管理机构不同时期的调脂药临床研究相关的指导原则,从中可以看出调脂药临床研究评价策略的进展,并可给我国的调脂药临床评价提供参考。

摘要：稳定性研究是药物研发的重要组成部分,为保证临床用药安全、有效、质量可控提供科学依据。本文根据《化学药物稳定性研究技术指导原则》,对其中的稳定性研究试验方法和设计进行了解读,并对稳定性研究过程中的常见问题进行分析,提示研究者应采用科学的设计和合理的方法进行稳定性研究工作。

摘要：Ⅱ期临床试验在抗肿瘤药物研发中有重要作用,良好的Ⅱ期临床研究设计和开发策略将有助于及早淘汰无效瘤种和无效药物;从而选择有潜力的候选药物进入大规模的Ⅲ期试验。本文对抗肿瘤药物Ⅱ期临床研究设计中需关注的问题进行探讨,包括受试人群、剂量、对照、终点指标等;同时对靶向治疗药物的一些新的设计方法,以及联合用药的研究和评价策略进行介绍,期望对我国从事抗肿瘤新药研发人员有所帮助。

摘要：文中对目前药品注册申请中生物等效性试验方面常见的问题进行了分析讨论,重点讨论了试验设计、参比制剂选择、试验样品制备及检验、生物样本测定方法等方面的常见问题,并对试验样品的提供与保存、餐后生物等效性试验、生物等效判定标准等需要进一步关注的问题进行讨论,提出了相关建议。