摘要：《儿童肺炎支原体肺炎中药临床试验设计与评价技术指南》为中华中医药学会标准化项目《儿科系列常见病中药临床试验设计与评价技术指南》之一。其目的是以临床价值为导向,主要是在病证结合模式下,重点讨论具有病种、儿童和中药特点的临床定位、试验设计与实施等相关问题,为中药治疗儿童肺炎支原体肺炎临床试验设计与评价提供思路和方法。制定过程中先后成立指南工作组、起草专家组和定稿专家组,采用文献研究和共识会议的方法,最终形成指南送审稿定稿。该指南的主要内容包括临床定位、试验总体设计、诊断标准与辨证标准、受试者的选择与退出、给药方案、有效性评价、安全性观察、试验流程、试验的质量控制9部分,以期为申办者/合同研究组织、研究者在儿童肺炎支原体肺炎中药临床试验及上市后临床有效性再评价方案设计中提供借鉴与参考。

摘要：《儿科疾病中药真实世界研究设计指南》为中国人口福利基金会立项课题,其目的是以临床价值为导向,重点阐述真实世界研究在儿科疾病中药研发中的适用范围、主要设计类型及技术要点,为中药的人用经验研究设计提供思路和方法。制定过程中先后成立指南工作组、起草专家组和定稿专家组,采用文献研究和共识会议方法,同时结合团队自身的儿童中药真实世界研究设计实践,最终研制完成。该《指南》的主要内容包括范围、术语和定义、概述、真实世界研究在儿童中药研发中的应用、儿童中药真实世界研究常用设计类型及技术要点、说明6部分,以期充分利用人用经验证据支持儿童中药研发,指导申办方和研究者(儿科医生)科学设计与实施真实世界研究。

摘要：目的研究小儿积滞临床随机对照试验的设计要素,为小儿积滞中药临床试验设计与评价技术指南的制定提供文献研究基础。方法计算机系统检索中文学术期刊全文数据库(CNKI)、维普中文科技期刊数据库(VIP)、万方数据库(Wanfang Data)、中国生物医学文献数据库(CMB),Embase、PubMed、Web of Science、Cochrane Library数据库中关于小儿积滞临床随机对照试验中英文文献,检索年限为建库至2021年12月。对符合纳入标准的文献进行资料提取、分析,提炼小儿积滞临床试验设计与评价的主要技术要素。结果共检索到文献1983篇,根据文献纳排标准最终纳入21篇文献。目标定位,18项定位于消除或改善全部临床症状,3项选择消除或改善主要临床症状。试验总体设计采用随机21项,盲法设计7项;样本量估算3项;阳性药对照20项,安慰剂对照1项;多中心研究4项;差异性检验设计20项,非劣效检验设计1项。21项研究均有明确中医诊断,16项有明确西医诊断标准来源。受试者的选择与退出,21项研究设有纳入及排除标准。干预措施,中药内治17项,中药贴敷1项,中药贴敷联合双歧杆菌颗粒1项,中成药联合推拿手法治疗1项,单独使用推拿手法治疗1项。试验流程,21项研究均未设导入期,设计随访研究4项;疗程4~28 d,以7 d或14 d为主。有效性评价,18项以疾病临床有效率为主要评价指标,3项以主要症状,或其总分,或以其定义的“改善”或“控制”或“消失”比例,作为主要评价指标;安全性评价,18项对不良事件或不良反应进行了详细描述,7项对实验室常规检查进行描述,5项对生命体征进行描述;全部研究中,有伦理批件号说明2项。结论纳入的文献信息较完善,基本涵盖了小儿积滞临床试验设计与评价的主要技术要素,对中成药治疗小儿积滞临床试验设计关键环节和常见问题进行了分析总结,具有较高借鉴与参考价值,为《小儿积滞中药临床试验设计与评价技术指南》的制定提供了文献依据。

摘要：目的再评价中药治疗儿童咳嗽变异性哮喘(CVA)系统评价/Meta分析的文献报告质量、方法学质量和证据质量。方法计算机检索中国学术期刊数据库(万方数据)、中国生物医学文献数据库(CBM)、中国知识资源总库(CNKI)、中文科技期刊数据库(维普网)、Embase、PubMed、Cochrane Library建库至2020年10月的系统评价/Meta分析文献,2名研究者独立进行文献筛选及资料提取,应用PRISMA声明、AMSTAR 2工具和GRADE系统评价文献质量。结果最终纳入12项研究。PRISMA声明评价显示,12项研究报告质量较好,但均缺失方案注册报告;AMSTAR2工具评价显示,12项研究均未提供前期设计方案,8项研究未提供纳入及排除文献清单及理由,5项研究未进行发表偏倚分析,4项研究未报告潜在的利益冲突;GRADE系统分析显示,12项研究共涉及30个结局指标,证据质量均为低级或极低级,主要降级因素为局限性、发表偏倚、不精确性和不一致性,未发现升级因素。结论目前中药治疗儿童CVA有低质量的循证医学证据支持,但相关系统评价/Meta分析方法学质量较差,证据质量低,规范性欠佳,原始文献质量较差是其主要原因,需加强原始文献的顶层试验方案设计。

摘要：目的:对针刺治疗抽动障碍(tic disorders,TD)的系统评价(SR)/Meta分析进行再评价。方法:计算机检索中国知网(CNKI)、万方(Wanfang Data)、维普(VIP)、中国生物医学文献数据库(CBM)、PubMed、EMbase、The Cochrane library等中英文数据库,搜索针刺治疗TD的SR/Meta分析,时限为建库至2022年10月6日,由2名研究者独立进行文献筛选及数据提取,并应用PRISMA声明、AMSTAR2量表、GRADE系统分别评价其报道质量、方法学质量及证据质量。结果:共纳入9篇SR/Meta分析,PRISMA声明评价结果显示7篇得分为21~27分,提示报告相对完整;2篇得分为15~21分,提示报告存在一定缺陷。AMSTAR2评价结果显示1篇为中级质量,1篇为低级质量,7篇为极低级质量;GRADE系统评价结果显示49个结局指标中,低级证据23项,极低级证据26项,降级因素为局限性、不一致性、不精确性及发表偏倚。结论:针刺治疗抽动障碍临床疗效肯定,但仅有低质量的证据支持,日后应加强原始研究的方法学设计,开展高质量、大样本的研究。

摘要：目的分析、提炼儿童反复呼吸道感染药物临床试验的主要设计要素,为该病临床试验的标准化设计提供借鉴与参考。方法检索PubMed、Cochrane、Embase、Clinical trials和CNKI、CBM、VIP、WF数据库,纳入2000—2020年的随机对照试验,病种为儿童反复呼吸道感染或反复中耳炎、反复鼻窦炎、反复扁桃体炎,干预措施为药物,语种为中英文。对纳入文献从试验目的、研究设计等十个方面进行归纳分析。结果共检索出文献2322篇,最终纳入中文8篇,英文12篇,计20篇。(1)试验目的:20项研究均以减少呼吸道感染次数为主要试验目的。(2)总体设计:20项研究均采用随机对照设计,其中安慰剂对照15项(75%),空白对照3项(15%),阳性药对照2项(10%);双盲15项(75%),单盲5项(25%)。(3)受试者的选择:设计纳入标准、排除标准、脱落或剔除标准,分别为20项(100%)、19项(95%)、4项(20%)。(4)干预措施:包括西药15项(75%),中药5项(25%)。(5)疗程:多采用2~3个月(10项,50%)或4~6个月(6项,30%)。(6)导入期与随访;所有研究均未设计导入期;随访期多以6~12个月(14项,70%)为主。(7)有效性评价:20项研究均以感染次数或以其定义的治疗成功/应答/痊愈/有效,或达到某次数标准的例数占比,为主要有效性指标。(8)安全性评价:17项(85%)以不良事件为主要观察指标。(9)质量控制:9项(45%)设计受试者日志。(10)伦理审查:14项(70%)进行相关描述。结论纳入该研究的文献信息完善、质量较高,结果涵盖了儿童反复呼吸道感染临床试验设计的基本要素,具有较好的借鉴价值。

摘要：[目的]研究小儿手足口病(HFMD)临床随机对照试验的设计要素,为本病临床试验的标准化设计提供借鉴和指导,提高不同试验结果比较的可行性。[方法]通过文献研究,系统检索中国知网、万方数据库、维普数据库、Pubmed、Cochrane Library、Embas等数据库中近10年HMFD随机对照临床试验(RCT)中英文文献,对符合纳入标准的文献进行资料提取、分析、归纳,提炼该病临床试验设计与评价的主要技术要素。[结果]检索出1081篇文献,最终纳入14篇。小儿HFMD其临床试验目的均以缩短热程为主,2期/重症重型适应症也以减少危重症发生为主;试验总体设计均采用随机盲法,其中双盲设计5项(35.71%);受试者选择均有明确的诊断标准或相应描述,以及纳入标准、排除标准设计;干预措施包括中药/中成药(4项,28.57%)、中药注射液(5项,35.71%)、抗病毒药(4项,28.57%)、免疫抑制剂(1项,7.14%);14项研究均无导入期设计;总疗程3~10 d,普通型试验以3~7 d为主,重症重型研究以7~10 d为主;6项(42.86%)研究设计了3~15 d的随访期;主要有效性指标,多围绕发热(8项,57.14%)、危重症发生率(3项,21.43%)、皮疹(2项,14.29%)等进行评估。次要指标,可选择肠道病毒载体量/转阴率、住院时间、中医证候积分/疗效、病死率等。安全性指标以不良事件/不良反应为主要观察指标(13项,92.86%)。[结论]纳入本研究的文献质量高,信息完善,研究结果涵盖了小儿手足口病临床试验设计与评价的主要技术要素,具有较高的借鉴价值。

摘要：国际人用药品注册技术协调会(ICH)发布的E9(R1)文件,引入了估计目标的概念,用以更精准描述治疗效应,是建立试验目的、设计、实施、分析与解释间紧密逻辑关系的实用工具。文章从估计目标及其结构性框架、中药临床试验常见的伴发事件及处理策略、敏感性分析和补充分析、引入估计目标的临床试验方案设计等方面,对估计目标和敏感性分析及其在中药临床试验设计中的应用进行了探讨,供同道参考。

摘要：目的对益气养阴中药静脉制剂治疗慢性心力衰竭相关系统评价/Meta分析进行再评价。方法计算机检索中国期刊全文数据库(CNKI)、中文科技期刊全文数据库(VIP)、万方数据库(WanFang Data)、中国生物医学文献数据库(CBM)、PubMed、EMbase the Cochrane Library数据库,检索时限为建库至2021年10月31日,收集益气养阴中药静脉制剂治疗慢性心力衰竭的系统评价/Meta分析,并补充检索原始研究,由两位研究者独立筛选文献和提取资料后,采用AMSTAR2量表评价纳入系统评价/Meta分析的方法学质量,并运用R软件进行网状Meta分析。结果共纳入9篇Meta分析,涉及3种中药静脉制剂,补充纳入原始研究4篇。AMSTAR2评价结果显示,8篇为低质量,1篇为极低质量。网状Meta分析结果显示:在增加6 min步行试验距离及左室射血分数方面,生脉注射液联合西医常规治疗疗效最佳;在改善纽约心脏协会心功能分级及降低N末端B型利钠肽原方面,参麦注射液联合西医常规治疗疗效最佳;在降低B型利钠肽方面,注射用益气复脉(冻干)联合西医常规治疗疗效最佳;3种中药静脉制剂均未见严重不良事件。结论不同益气养阴中药静脉制剂治疗慢性心力衰竭疗效优势不一,安全性均良好,但缺乏对终点指标的关注。本研究纳入系统评价研究设计较为规范,但方法学质量仍较低,报告不完整或是其主要原因。

摘要：目的系统评价针灸治疗紧张性头痛(tension-type headache,TTH)的临床疗效及纳入证据质量,为临床决策提供循证依据。方法通过检索中国知网(CNKI)、万方(Wanfang)、维普(VIP)、PubMed、Web of Science等数据库查找针灸治疗TTH的随机对照试验相关文献,检索时间从数据库建库至2021年11月25日。运用Cochrane偏倚风险评估工具对纳入研究进行偏倚风险分析,采用Review Manager 5.3软件对纳入研究的总有效率、头痛程度视觉模拟量表(VAS)评分、头痛发作频次、头痛持续时间、头痛指数进行Meta分析。并参考GRADE标准对证据质量进行评价。结果共纳入14项随机对照试验(RCT),①Meta分析结果显示:针灸组(或针灸联合西药组)总有效率高于西药组,差异有统计学意义[OR=1.22,95%CI(1.15,1.28),Z=7.17,P<0.00001];针灸组(或针灸联合西药组)在改善患者头痛程度[OR=-1.27,95%CI(-1.58,-0.96),Z=8.01,P<0.00001]、降低患者头痛发作频次[OR=-0.97,95%CI(-1.32,-0.62),Z=5.37,P<0.00001]、降低患者头痛持续时间[OR=-0.45,95%CI(-0.72,-0.17),Z=3.19,P=0.001]、降低头痛指数[OR=-8.78,95%CI(-10.32,-7.24),Z=6.06,P<0.00001]方面均优于西药组,且差异均有统计学意义。②GRADE结果显示:纳入证据质量在总有效率、头痛发作频次、头痛程度(VAS评分)、头痛持续时间方面为低级;头痛指数为极低级。结论针刺是治疗紧张型头痛的有效方法,在提高总有效率,降低患者头痛程度、持续时间及发作频次方面均优于西药组。但研究证据质量总体较低,在未来临床研究设计中应更加严谨规范,为针灸治疗TTH的临床疗效提供更可靠的证据。