摘要：恶性肿瘤已经成为威胁人类健康第1位的死亡原因，目前全球每年约有1200万人被确诊为恶性肿瘤，760万人死于恶性肿瘤。因此，抗肿瘤药物早已成为各大制药企业研究与开发的重点。据美国药品研究和生产商协会（ the pharmaceutical research and manufacturers of America，PhRMA）2011年的报告，目前，世界生物制药企业正在开发的治疗恶性肿瘤的药物或疫苗接近900个。近期检索美国临床试验网上登记的约15万项临床试验中，约4万项临床试验与肿瘤有关（约占26％）。以世界前两大制药巨头辉瑞公司和葛兰素史克公司为例，与肿瘤有关的临床试验占其总临床试验的17％左右。不仅有关抗肿瘤药物的临床试验增多，而且其试验规模也越来越大。如对现有药物治疗效果较好的乳腺癌，新药要在现有的对照药物临床研究中得出差异有统计学意义，试验招募受试者人数从原来的600～1000例，增加至3000乃至近万例［1］。随着生命科学技术的发展，大量不同于传统细胞毒药物的靶向药物、免疫治疗制剂和基因治疗制剂等新型药物有待在临床进行科学和客观的评价。为节约资源，降低成本，并尽早客观评价新药的效果和安全性，国内、外各制药企业和监管部门都在抗肿瘤药物临床研究（尤其是在早期阶段的临床研究）的设计与路径方面进行了不少创新性的探索。