摘要：目的评价重组人干扰素α1b注射液雾化吸入治疗小儿呼吸道合胞病毒(RSV)下呼吸道感染(肺炎和毛细支气管炎)的有效性和安全性。方法采用随机、双盲、平行、安慰剂对照的加载设计方法。选择2021年2月至2022年12月来自首都医科大学附属北京儿童医院等30家临床研究中心的发病72 h内的2月龄至5岁的RSV肺炎或毛细支气管炎患儿,按1∶1分层区组随机分为2组,2组均予止咳、平喘、祛痰、退热、氧疗等基础治疗,试验组加用雾化吸入重组人干扰素α1b注射液,2.0μg/(kg·次),2次/d;对照组雾化吸入安慰剂,2次/d。通过临床症状、体征的消失时间等指标评价临床疗效,采用Kaplan-Meier方法计算临床症状和体征中位消失时间及其95%CI,采用Log-rank检验比较组间差异。通过不良反应发生情况和实验室检查评价安全性,采用χ^(2)检验比较组间差异。结果试验组和对照组分别纳入123例和122例患儿,治疗后试验组5项临床症状、体征[气促、喘息、呼吸困难(三凹征)、经皮血氧饱和度下降、精神状况异常]均消失的时间短于对照组[2.7 d(95%CI:1.9~3.0 d)比2.9 d(95%CI:2.6~3.6 d),P=0.027]。试验组呼吸困难(三凹征)的改善尤其明显,给药第1天三凹征缓解率即达50.0%(0,100%),与对照组[0(0,50.0%)]比较,差异有统计学意义(Z=2.002,P=0.025);三凹征的消失时间较对照组缩短近1 d[1.0 d(95%CI:0.7~1.7 d)比1.8 d(95%CI:1.0~2.5 d),P=0.046]。在住院时间[6.0(5.0,8.0)d比6.5(5.0,8.0)d,Z=0.675,P=0.500]、氧疗持续时间[32.0(14.0,96.3)h比39.0(24.0,83.2)h,Z=0.094,P=0.925]、治疗期间临床症状恢复率[(105/106,99.1%)比(96/101,95.0%)]及复发率[(0/106,0)比(2/101,2.0%)]等方面,虽然上述指标组间比较差异均无统计学意义(均P>0.05),但试验组均显示出临床获益的趋势。病毒定量检测结果显示,治疗后2组RSV病毒载量较治疗前均呈下降趋势,治疗2 d后试验组和对照组RSV载量较基线下降速率分别为0.90 lg copies/(mL·d)和0.25 lg copies/(mL·d),差异有统计学意义(P0.05)。2组均无药物相关的严重不良反应发生。结论重组人干扰素α1b注射液雾化吸入治疗小儿RSV下呼吸道感染安全有效,尤其对于重症患儿有更加突出的临床治疗价值。

摘要：目的:评价小儿黄金止咳颗粒治疗儿童急性支气管炎咳嗽(痰热阻肺证)的有效性和安全性。方法:采用随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验设计。所选病症为急性支气管炎(痰热阻肺证)。自2022年1月至2023年9月,从21个参研医院入组359例3~7岁受试患儿,按3︰1比例随机分配至试验组和安慰剂组。分别服用小儿黄金止咳颗粒和小儿黄金止咳颗粒模拟剂。以用药7 d后咳嗽消失/基本消失率作为主要疗效观察指标。结果:1.治疗7 d,试验组咳嗽消失/基本消失率为73.95%,安慰剂组为57.61%,2组间差异有统计学意义(P=0.001)。2.治疗7 d咳嗽消失/基本消失中位天数,试验组与安慰剂组分别为5 d、6 d,2组间差异有统计学意义(P=0.006)。咳嗽症状严重度-时间的曲线下面积,试验组为7.20±3.79,安慰剂组为8.20±4.42,2组间差异有统计学意义(P=0.039)。3.治疗7 d,试验组中医证候积分与基线之间的差值为-16.0(-20.0,-15.0)分,安慰剂组为-15.0(-18.0,-12.0)分,2组间差异有统计学意义(P=0.004)。中医症候疗效:试验组临床控制49.04%,显效28.35%,有效16.48%,无效6.13%;安慰剂组临床控制38.04%,显效26.09%,有效29.35%,无效6.52%;2组间差异有统计学意义(P=0.014)。4.药物临床试验期间不良事件及不良反应发生情况,2组间差异均无统计学意义。偶见呕吐、腹泻不良反应。无与药物相关严重不良事件及不良反应。5.试验药物依从性良好,与安慰剂相比差异无统计学意义。结论:小儿黄金止咳颗粒治疗儿童急性支气管炎咳嗽(痰热阻肺证),有较好的安全性、有效性和依从性。