摘要：博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据,还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上,结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验,总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型,并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑,旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。

摘要：目的:通过对不同利益相关者的定性研究，探讨临床研究中真实世界数据（RWD）标准化存在的障碍和建议。设计:基于5个访谈提纲，本定性研究涉及5类利益相关者。数据分析采用建构主义扎根理论分析。背景:包括8家医院、4家医院系统供应商、3家大数据公司、6家医疗产品公司和4家监管机构。参与者:通过目的性抽样，共对来自25个机构的62名参与者进行了访谈。结果:研究结果表明，现有术语标准缺乏临床适用性，现有数据库缺乏通用数据元素，以及现有数据标准化过程缺乏透明度是临床研究RWD数据标准化的障碍。收集常用术语来扩大术语的覆盖范围，减少术语标准使用的负担，提高使用临床数据模型数据库的适用性，以及提高对源数据的可追溯性以提高透明度是解决当前问题的可行建议。结论:高效、可靠的临床研究RWD数据标准化有助于产生更好的证据以支持医疗产品的监管评价。本研究建议通过纳入本地使用的临床术语来提高术语标准，减少术语标准的使用负担。通过使用临床数据模型来提高RWD在研究中的通用性，并提高源数据的可追溯性以提高透明度，来指导未来的数据标准化工作。

摘要：基于真实世界数据(RWD)产生的真实世界证据(RWE)可以更好地反映药物在实际用药人群中的效果。该文介绍了RWE研究的产生背景,梳理各国有关提高RWE研究设计规范化与透明度的相关举措,并对目前国际上具有代表性的随机对照试验(RCT)模拟研究进行概述,以期促进国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。