摘要：目的评估希望区域法应用于适应性设计样本量再估计的准确性及稳健性,为该方法的适用条件提供理论参考。方法以二分类资料为例,以包含期中分析的两阶段适应性试验为框架,采用Monte Carlo方法,在相同的组间响应率率差、同合并率等参数的模拟场景下,比较固定样本量设计、成组序贯设计和希望区域法进行样本量再估计的准确性和稳健性。结果模拟研究显示希望区域法在期中检验效能落入希望区域内进行适应性样本量调整时,Ⅰ类错误与同场景下固定设计和成组序贯设计近似。初始估计样本量被低估时,希望区域法比固定设计的检验效能平均提高约5%,比成组序贯设计提高约8.8%,样本量比固定设计多耗费0.18倍,比成组序贯设计多0.38倍。高估初始估计样本量时,三种设计的检验效能相差仅在1%左右,但希望区域法比固定设计多消耗7.5%、比成组序贯设计多耗费48%的样本量。结论相比于固定样本量及成组序贯设计,希望区域法对于试验的整体检验效能提高不大,其平均样本量均大于相同设定场景下的固定设计及成组序贯设计,使用该设计方法时应谨慎权衡试验收益。

摘要：患者报告结局(patient reported outcome,PRO)是指直接来自患者的有关患者健康状态的任何方面的信息,广泛应用于健康相关生活质量、临床试验、不良事件监测及批准药物等[1-2]。患者自主报告比医生报告对患者自身状态改变更敏感,可在治疗早期就发现异常症状[1,3]。在以患者报告结局为终点的临床研究中,研究对象在不同时点的内在评价标准、价值取向和对PRO测量内容的定义可能会发生变化,从而影响PRO报告结果并混淆临床干预所带来的PRO真实改变量,这种改变被称为反应转移(response shift,RS)[4]。RS会影响PRO真实改变量评价的准确性,降低疗效估计的效度。目前,RS评价方法主要分为基于设计和基于模型的两大类,前者主要包括个体化法、then-test法、基于偏好的方法和连续比较法,后者主要包括基于结构方程模型(structural equation modeling,SEM)和项目反应理论(item response theory,IRT)等。其他基于模型的RS评价方法还包括分类回归树法等其他方法,但不常用。本文就1999年至2018年RS的研究进展、评价方法及应用进行分析,为未来开展相关研究提供依据。

摘要：目的:探讨以条件检验效能作为无效指标的两阶段成组序贯设计应用于疫苗临床试验的可行性,并为确定合适的无效界值γ提供依据。方法:以评价某轮状病毒灭活疫苗保护效力的Ⅲ期临床试验为背景,采用Monte Carlo模拟方法,比较两阶段成组序贯设计在不同保护效力(Pr)、计算样本量时所用的检验效能(1-β0)条件下疫苗无效和有效时,期中分析得出无效结论的概率(P1,P2)和试验结束得出有效结论的概率(α,Power)的变化情况。结果:Pr变化不大时,对确定γ并无影响,γ的确定主要受1-β0影响。当1-β0=0.8,γ=0.25或1-β0=0.9,γ=0.35时,P1有较大幅度增大,且Power无明显下降。结论:建议当1-β0=0.8时,取γ=0.25,当1-β0=0.9时,取γ=0.35,在实际应用中,可先确定1-β0进行模拟,结合试验目的和模拟结果,适当做出调整。

摘要：目的在入组间期长的生存资料临床试验中,受试者入组速率可能受招募广告宣传等多因素影响而存在反复波动,本文采用截断混合高斯分布拟合这种入组速率变化并估计该入组模式下需要的样本量。方法在指数分布生存时间和指数失访假设下,采用多重积分法推导受试者入组速率服从截断混合高斯分布时的事件发生率及样本量计算公式;分别计算截断混合高斯分布中均值、方差、权重分配变化时样本量变化情况;通过Monte Carlo模拟对采用均匀分布估计波动入组速率可能引起的试验检验效能损失及对提出样本量计算公式的稳健性进行评价。结果截断混合高斯入组模式下各高斯组分的均值越小、均值较小高斯组分的方差越小、权重越大,需要的样本量越小,即受试者入组速率高峰出现较晚或早期入组速率波峰窄小时需要更多的样本量;采用均匀分布拟合波动入组速率可能会引起不同程度的试验检验效能不足,而在截断混合高斯入组模式计算的样本量下试验检验效能基本能稳定在预期水平;截断混合高斯入组模式还可以近似恒定入组速率,单调增或减入组速率等情况。结论截断混合高斯入组模式及提出的样本量计算公式具有较好的稳健性,适用性更广,可以用于生存资料临床试验样本量估计。

摘要：在界定健康医疗大数据标签相关概念的基础上,以国家全民健康保障信息平台为应用场景,分析了健康医疗大数据用户的类别及其信息需求,提出了健康医疗大数据标签体系的分类框架、标签维度和标签的设计方法,以及标签命名和取值的标准化原则,搭建了健康医疗大数据标签管理系统的基本架构,研究结果能够为该领域数据标签体系构建提供适宜的方法学指导。建立健康医疗大数据标签体系,不仅能够提升用户利用数据资源的效率,而且有利于机器学习和数据挖掘算法的深度应用,支持科学管理与循证决策。

摘要：目的调查学龄前儿童膳食摄入情况,为研究学龄前儿童膳食模式及饮食特征、制定有针对性的膳食干预措施提供科学依据。方法利用自行设计的《学龄前儿童半定量食物频率问卷》,在我国西北地区西安、兰州、西宁、银川和乌鲁木齐采用方便抽样的方法抽取541名3-7岁儿童为研究对象,对其膳食摄入情况进行调查,利用潜在剖面分析法提取膳食模式。结果根据赤池信息量(Akaike information criterion,AIC)、贝叶斯信息量(Bayesian information criterion,BIC)、调整贝叶斯信息量(aBIC)值最小,且使罗梦戴尔鲁本校似然比(Lo-Medell-Rubin likelihood ratio test,LMR)和基于Bootstrap的似然比检验(Bootstrap likelihood ratio test,BLRT)检验均有统计学意义(P<0.05),确定3分类模型为理想模型。根据3个潜在类别的类别概率和20类食物的条件均数分布情况,将学龄前儿童膳食模式分别命名为高质量膳食模式、常规膳食模式和低质量膳食模式,其在学龄前儿童中的分布分别为9.22%,57.38%和33.41%。低质量的膳食模式中叶类蔬菜、蛋类及制品、奶类及制品、仁果类和核果类水果等食物摄入均较低,油炸类、甜食类和饮料类等食物的摄入较高(P<0.05)。结论潜在剖面分析可应用于居民膳食模式的提取,但其精确性仍需进一步验证。本研究所提取的低质量膳食模式的学龄前儿童应当加大蔬菜、蛋奶类及水果类食物的摄入,减少油炸、甜食以及饮料类食物的摄入,有针对性地进行儿童膳食干预,促进儿童身心健康。

摘要：针对当前军队医院满意度评价存在的问题,通过优化或改进满意度评价的样本信息采集、量表设计、平台研发、用户授权、邀请方式等工作,提出军队医院服务对象满意度的第三方调查模式。满意度评价模式能提升评价结果的可信性与说服力,能提高调查分析的工作效率,可为大范围开展军队医院满意度评价提供参考。

摘要：目的:设计自体牙移植术前难度预判量表,并进行统计学验证。方法:基于文献支持和临床经验总结,对自体牙移植术前难度预判的可能因素进行统计学分析,筛选出相关性较高的11条因素并编制量表,通过96病例进行实际难度判定。采用SPSS 23.0软件包对量表进行信度和效度检验。结果:对96例病例进行难度预判的结果进行统计学分析,量表检测的克隆巴赫系数(信度值)为0.853,皮尔逊相关系数(内容效度值)为0.745,KMO值(结构效度值)为0.704,以上检验均有统计学意义。结论:所设计自体牙移植术前难度预判量表合理可行,适用于初学者进行术前难度预判分析。