摘要：基因治疗产品采用独特的递送和治疗机制,评估其安全性和有效性需要设计并开发非传统和全面的生物分析方法。在临床前和临床生物分析研究涉及药代动力学、药效学、免疫原性、生物标志物分析等方面。基因治疗产品的药代动力学和药效学研究需要确定载体、目的基因、以及目的基因表达产物蛋白的存在、作用部位和生物分布。而对于免疫原性的研究,则需要监测机体针对基因治疗载体所产生的抗体,以及可能需要在接受治疗前评估受试者的预存抗体。由于基因治疗产品表达的外源产物蛋白也可能引发机体的免疫反应,因此针对表达产物的抗体也是免疫原性的研究内容。本文从药代动力学、药效学与免疫原性分析研究方向,综述基因治疗产品的生物分析方法开发的关键点、策略和实践。

摘要：基因修饰细胞治疗产品是指经基因修饰、并按照药品监管相关法规进行研发和注册申报的活细胞产品,主要包括基因修饰的免疫细胞、干细胞以及其他类型细胞的治疗产品。此类治疗产品既有细胞产品自身特点,也有基因治疗产品的潜在风险,生物分析策略要考虑这两方面的特点。恰当设计并执行临床生物分析的检测方法,开展充分的生物分析研究将有助于明确基因修饰细胞治疗产品的有效性与安全性、并最终确立所开发产品的获益风险比,其重要性是不言而喻的。本文从药代(细胞)动力学、药效学与免疫原性的研究上综述了细胞治疗产品的生物分析的策略和实操。