摘要：大量研究结果表明,大多数后期新药研发的失败是由于疗效不确定。究其原因,往往是因为对药物靶点和疾病生物学之间的关系缺乏了解。然而,这也是运用传统研发模式的必然结果。由于基础和临床的脱节,早期临床和后期临床的脱节,传统的研发模式根本不能适应靶向药物的研发需求。本文通过对生物标记物、0期临床试验和适应性临床试验的讨论和举例来探讨转化医学在新药研发中的应用。同时,本文也有选择地列举了国内外近年来转化医学的一些成就和国内转化医学的新趋势,进一步讨论转化医学在新药研发中的潜力。毫无疑问的是,随着分子基因检测,数字影像和标记技术的不断成熟,转化医学在新药研发中的作用将会更加突出。

摘要：临床研究中的富集设计可以提高效率,节省临床试验的研发时间和资金投入,也会给受试者带来更多的益处。本文从药物研发和评价的角度,对目前国际倡导的临床试验富集设计进行阐述。同时对在中国现有的法规环境下,新药研发中应如何合理地运用富集设计进行了探讨,以期为相关研发人员提供参考。