摘要：为了评价仿制生物制品(follow-on biologics)的生物类似性,美国食品药品监督管理局(FDA)在2012年2月颁布了3个指导原则草案。在有关"科学考量"(scientific consideration)的指导原则草案中,FDA要求产品的相似性必须在安全性、纯度和有效性等各特征区中具有"证据链完备性"(totality-of-the-evidence)。然而,即使在同一特征区内,也会有各种因素对生物类似性的确证产生不同程度影响。为在生物类似药物的特征区内提供类似性的证据,本研究采用了包括主成分分析(PCA)在内的不同加权分析法进行了类似性的试验分析和比较。并在2×2交叉设计基础上进行了广泛的模拟研究,以对所提出的方法在有限样本条件下的评价性能进行研究。由于在特征区域内也存在不同变量间的相关性,权重主成分分析(PCAweight)评价的把握度最高。该方法可进一步拓展应用于生物类似药物各种特征区域间的生物类似性的"证据链完备性"评价。

摘要：断点回归设计可利用观察性数据对治疗效果进行评价。我们以初级保健中他汀类药物应用为例，对断点回归设计方法的概念及如何应用进行说明。

摘要：机器学习(ML)、人工智能(AI)和其他现代统计方法正为利用先前尚未开发且极速增长的数据资源提供新的机会,以期让患者获益。尽管目前正在进行许多有前景的研究,特别是在图像方面,但就文献整体而言还缺乏透明度、对可重复性清晰的阐述、对潜在伦理问题的探究,以及对有效性的明确验证。这些问题的存在有许多原因,其中最重要的一点(为此我们提供了初步解决方案)就是当前缺乏针对ML和AI的最佳实践指南。我们认为从事研究的跨学科团队和应用ML/AI影响健康的项目,将因解决有关透明度、可重复性、伦理和有效性(TREE)的一系列问题而受益。这里提出的20个关键问题为研究团队提供了一个研究设计、实施和报告框架;帮助编辑和同行评审专家评估文献的贡献;让患者、临床医生和政策制定者评估新发现可能会给患者带来的获益。